靶点药讯53首款防复发癌症免疫疗法期临

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罗氏停止ASO药物Tominersen的III期临床给药

3月22日，罗氏宣布终止Tominersen治疗显性亨廷顿氏病（HD）的III期GENERATIONHD1临床的给药工作。该决定是基于非盲独立数据监测委员会（iDMC）对III期临床研究数据进行审查后得出的。Tominersen（IONIS-HTTRx,RG）最初由Ionis研发，是一款反义核酸类（ASO）药物。ASO是一种单链寡核苷酸分子，可以在核糖核酸酶H1的作用下通过碱基互补配对原则与其互补的靶mRNA结合，抑制靶基因的表达。基于这一原理，Tominersen可靶向mHTTmRNA以防止蛋白质产生。

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贝达速度：EGFR/c-Met双抗即将启动临床

3月17日，贝达药业宣布收到NMPA签发的《药物临床试验批准通知书》，公司申报的MCLA-注射液用于治疗晚期实体瘤的药品临床试验申请已获得NMPA批准。MCLA-是一款针对EGFR和c-Met双靶点的双特异性抗体，拟用于EGFR或MET异常的晚期实体瘤患者的治疗。

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强生S1P1受体调节剂Ponesimod获得FDA批准

3月19日，强生旗下杨森宣布FDA批准了其S1P1受体调节剂PONVORY?(ponesimod)，用于治疗成人多发性硬化症（MS），包括临床孤立综合征（CIS），复发缓和型多发性硬化症（RRMS）和活动性继发性多发性硬化症（SPMS）。PONVORY是一种口服鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂，可功能性抑制S1P蛋白的活性，并将淋巴细胞束缚在淋巴结内，减少穿过血脑屏障的循环淋巴细胞的数量。S1PRs调节剂在中枢神经系统中的潜在作用位点

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击败最佳标准疗法，诺华放射配体疗法Ⅲ期临床成功

3月23日，诺华宣布其放射配体疗法（RLT）Lu-PSMA-在晚期前列腺癌患者的Ⅲ期临床试验（VISION）达到了两个主要终点。结果显示：相比最佳标准护理，Lu-PSMA-显著改善了前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的总生存期（OS）和影像学无进展生存期(rPFS)。Lu-PSMA-是一种靶向PSMA的放射配体疗法，通过PSMA的小分子靶向药PSMA-与放射性同位素镥偶联。Lu-PSMA-通过PSMA分子定位前列腺癌细胞群，在不殃及周边细胞的情况下，把放射源传递到前列腺癌细胞，进行精准辐射。

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首款防复发癌症免疫疗法——罗氏的Tecentriq延长肺癌患者的无病生存期

3月21日，罗氏宣布其PD-L1抑制剂Tecentriq（atezolizumab，阿替利珠单抗）在IMpowerIII期临床试验中达到主要终点，与最佳支持治疗（BSC）相比，接受PD-L1抑制剂Tecentriq治疗的NSCLC患者寿命更长，且病情没有复发。PD-L1阳性人群有明显获益。Tecentriq是一种抗PD-L1单克隆抗体，该药物和肿瘤细胞表面以及肿瘤浸润免疫细胞表面的PD-L1蛋白结合，不仅可以阻碍PD-L1与PD-1受体的结合，还可阻止PD-L1和B7.1受体结合。通过抑制PD-L1，Tecentriq可以激活人体免疫系统的T细胞攻击肿瘤细胞。

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贝达药业/AgenusPD-1抗体巴替利单抗注射液临床申请获NMPA受理

3月24日，贝达PD-1抗体巴替利单抗（Balstilimab）注射液临床申请获得NMPA受理。Balstilimab是一种高亲和力的新型全人源IgG4抗体，被设计用于阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2的相互作用。

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首次！LAG-3抗体3期临床达到主要终点

3月26日，癌症免疫疗法热门靶点LAG-3迎来重大研究进展！根据百时美施贵宝（BMS）公司最新消息，其抗LAG-3抗体relatlimab与抗PD-1抗体Opdivo（纳武利尤单抗）组合疗法，在治疗转移性或不可切除的黑色素瘤初治患者的2/3期临床试验中，达到无进展生存期（PFS）的主要终点。根据新闻稿，这是全球首个报告抗LAG-3抗体疗效的3期临床试验。LAG-3全称为淋巴细胞激活基因-3，是一种在效应T细胞和调节性T细胞（Tregs）表面表达的免疫检查点蛋白，它能够调控T淋巴细胞和抗原呈递细胞（APCs）的信号通路，在适应性免疫反应中起到重要作用。研究表明，抑制LAG-3能够让T细胞重新获得细胞毒性活性，降低调节T细胞抑制免疫反应的功能，从而增强对肿瘤的杀伤效果。

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亚盛医药MDM2-p53抑制剂研究取得新突破

3月26日，亚盛医药宣布，公司在研新药MDM2-p53抑制剂APG-的临床前研究成果《NatureImmunology》发表，揭示了鼠双微体同源基因2（MDM2）在CD8+T细胞介导免疫中的作用。通过系列生化、遗传和功能研究，研究人员已证实MDM2在维持T细胞稳定性、存活和抗肿瘤免疫中发挥着关键生物学作用。这一发现可为靶向MDM2的药物如APG-和肿瘤免疫治疗间的协同作用奠定一定的生物学基础。

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葛兰素史克IBAT抑制剂在华申报临床

据CDE网站最新公示，葛兰素史克（GSK）已申报1类新药linerixibat片的临床试验申请，并获得受理。Linerixibat是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，正在被开发用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者治疗胆汁淤积性瘙痒，已在全球进展至3期临床。Linerixibat以口服片剂形式给药，它通过阻断小肠中胆汁酸的吸收，减少循环中瘙痒性胆汁酸，从而达到缓解瘙痒的目的。

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信达生物引进的PI3Kδ抑制剂拟纳入突破性治疗品种

3月22日，CDE最新公示，信达生物和Incyte联合申报的parsaclisib片已被纳入拟突破性治疗品种，拟定适应症为复发性或难治性滤泡性淋巴瘤。Parsaclisib是由Incyte发现和开发的一款强效、高选择性、新一代磷脂酰肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）口服抑制剂。公开资料显示，作为一款针对PI3Kδ的新型口服抑制剂，parsaclisib对于抑制PI3Kδ在恶性B细胞淋巴瘤的生长、存活中起到重要作用。

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亚盛医药第三代BCR-ABL抑制剂拟纳入突破性治疗品种

据CDE最新公示，亚盛医药全资子公司顺健生物的1类新药耐克替尼片（HQP，又称奥瑞巴替尼）拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂耐药和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML）患者。HQP是亚盛医药开发的一种第三代BCR-ABL抑制剂，已在中国递交新药上市申请并被纳入优先审评，它还获得了FDA快速通道资格及孤儿药资格。

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10分钟恢复血糖水平！FDA批准速效低血糖症新药

3月22日，ZealandPharma宣布FDA批准Zegalogue(dasiglucagon)0.6mg/0.6mL皮下注射剂上市，用于治疗6岁以上儿童及成人糖尿病患者的严重低血糖症。Zegalogue是一种首创的水溶性胰高血糖素类似物，在生理pH下的溶解度超过25mg/ml，且具有长期稳定性，预装在随时可用的HypoPal?急救笔中，临床使用时皮下注射即可，具有极大的便利。

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再鼎医药「瑞派替尼片」即将获批上市

3月19日,国家药监局