你和神药的距离也许只差这几步

关于临床试验，国家药品审评中心是这样定义的：临床试验是指通过人体志愿者也称为受试者进行的生物学科学研究。根据试验目的等不同，受试者可能是患者或健康志愿者。药物临床试验是用来研究药物的有效性、安全性和质量等问题，以考察其能否上市用于特定人群的临床试验。近年来，随着临床试验在国内的火热开展及相关法规的完善，越来越多的患者参与到临床研究中获益，但相比于每年数百万的新发患者基数只是九牛一毛。随着人们对临床试验认知的提升，患者对临床试验“死马当活马医”的印象已不复存在，更多患者及家属认为临床试验为患者提供了更好的一种治疗方式。临床试验通常有严苛的入选和排除标准，很多患者认为临床试验的入组过程相当“繁琐”，今天小编就为大家排忧解难，拉进大家与“神药”的距离！

问题：药物在上市之前，会有几个阶段的临床试验？他们分别有什么特点？

答：药物在上市之前会经历I期、II期、III期共3期临床试验。

I期目的是对新药有个初步的了解，包括药物是怎么进入到身体里又是怎么排出来的，有什么不良反应等等。项目组会将药物从低剂量开始逐步上升到高剂量，一般分6-7个剂量组，这种剂量递增试验又称为“爬坡试验”。每个剂量组收3名以上受试者，低剂量组的受试者安全后才逐步开展高剂量组试验。每个剂量的爬升都要确保受试者安全，这期间还要观察药物在体内的浓度、吸收和排泄时间。I期试验是非常谨慎且具有科学性的！

II期试验受试者经过严格的筛选和检查，研究人员会制定各种检查标准，检查的结果只有符合了这些标准才能进入试验。目的是找到新药合适的治疗剂量，看看哪个剂量最有效、最安全，如果发现这个新药的确能够看到疗效，而且比较安全，那就会继续做下面的试验，但如果效果不好，就会终止研发，这个新药很可能就被放弃了。这样被早期终止的新药还是很多的。III期试验目的非常明确，就是研究确认疗效，如果治疗效果令人满意，而且还比较安全，那么这个结果就可以用它来向药政管理局申请新药上市批准。这期试验也可能失败，如果结果达不到预期的目标，这个新药就会被终止。

无论是I期、II期还是III期都是项目组科研人员经过科学、严密的设计，符合国家法规，通过伦理审查后，以患者获益为前提开展的。

误区：只有无药可医的人才会选择参加临床试验。

答：临床试验致力于研发相比当前治疗方案更优秀的创新方案，无论是在疗效，副作用还是药物经济学等方面都在挑战更优的治疗方案。并不是没有标准治疗的患者才符合临床研究，有相当多的指南已经将临床试验定义为标准治疗，甚至有多个适应症已经将临床试验纳入一线治疗中。如图：临床试验已经成为鼻咽癌诱导治疗的推荐标准治疗之一。

问题：参加临床试验都有哪些风险需要注意？

答：

新药物或疗法不一定比现有的标准疗法好；

即便新药物或疗法对一部分受试者有效，但不一定对某个患者有效；

新药物或疗法可能有未知的或无法预料的、严重的、甚至危及生命的副作用；

参加临床试验要比普通看病花费更多的时间和精力，比如需要经常去试验点，在医院停留的时间长，有时需要联合用药；

某些临床试验中药物和治疗并不是全然免费，需要咨询专业的临床顾问。

误区：参加临床试验一定能用上新的疗法或创新药物。答：参与临床试验不一定能够用上新的疗法或创新药物。除部分临床试验仅有一个试验组外，其他临床试验会分为对照组和试验组，这类临床试验我们通常称之为随机、双盲临床试验。随机是指临床试验中的受试者有同等的机会被分配到试验组或对照组中，而不受研究者和/或受试者主观意愿的影响。双盲是指研究者和受试者在整个试验过程中不知道受试者接受的是何种处理（比如接种的疫苗是何种剂型/剂量）。因此，不是每一个患者都能进入试验组的，但是肿瘤药物临床试验要通过科学和伦理审查，对照组的药物也都是目前的标准治疗,所以不用担心会用到“空白安慰剂”而耽误病情。

问题：参加临床试验前会经历什么样的步骤？

答：

接受临床顾问长期随访——这个阶段专业的临床顾问会将您的信息与项目库进行匹配，为您配对获益较好的项目。您在这个阶段可能由于某些指标不符或者当前治疗方案仍然有效，不适合参加临床试验，所以临床顾问会科学地指导您进行疾病管理和心理建设，并且为您随时提供病情咨询和临床项目咨询，让您随时随地能掌握自己的病情和科学治疗方案。

初审——当您已经进行了CT/核磁等复查时，可主动联系临床顾问评估复查资料是否符合项目参与要求。这个阶段您一定得及时找到对应的临床顾问进行咨询，进行初步的病情资料审核，临床顾问也会根据您的情况跟您沟通所匹配项目的具体用药方案、周期、医院和老师。

面诊——当您通过初审后，临床顾问需要协调您和研究专家的时间进行专家面诊，您需要携带相关病历资料到专家诊室进行面诊咨询，由专家判断您的综合病情是否符合项目入选标准以及是否能够从项目中获益，专家会详细地给您介绍项目参与标准、流程、权益及风险，最终由您本人决定是否参与项目。

签署知情同意书——如果您同意参加，那么您将签署一份保障您权益的临床项目知情同意书。签署知情同意书后，您将进入为期1-28天左右的项目筛选期。

筛选期——这期间医院对您进行的相关检查，包括CT、核磁、实验室检查、分子或基因检测等。

入组用药——如果您在筛选期间的检查结果符合参与临床项目的标准，那么您将顺利入组并进行用药，进行治疗。