华创医药创新药周报040

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本周创新药企涨跌幅

涨幅前5分别为：

开拓药业（+13.9%）

复宏汉霖（+13.3%）

康希诺-H（+13.1%）

康乃德（+12.3%）

康方生物（+11.1%）

跌幅前5分别为：

微芯生物（-4.4%）

康宁杰瑞（-4.3%）

贝达药业（-4.2%）

德琪医药（-3.2%）

万春药业（-3.1%）

Biotech公司最新市值（亿元）

本周创新药企重点公告

康方生物：与中国生物制药共同开发的派安普利单抗（PD-1单抗）三线治疗转移性鼻咽癌，获得FDA授予突破性疗法认定。

百济神州：任命JuliaWang（王爱军）为新任首席财务官。

中国生物制药：与康方生物共同开发的派安普利单抗（PD-1单抗）三线治疗转移性鼻咽癌，获得FDA授予突破性疗法认定。

再鼎医药：瑞派替尼用于治疗既往接受过包括伊马替尼在内的三种或以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤的新药上市申请获得NMPA批准。

基石药业：阿伐替尼片用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRADV突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤的新药上市申请获得NMPA批准。

复宏汉霖：1、润新生物授予公司在中国（含港澳台地区）开发、生产、商业化及再许可靶向人类BRAF蛋白VE突变小分子抑制剂RX的独家权利。公司向润新生物支付首付款9,万元以及不超过10.78亿元的里程碑付款。2、HLX10（PD-1单抗）用于经标准治疗失败的、不可切除或转移性高度微卫星不稳定型或错配修复缺陷型实体瘤的Ⅱ期临床研究达到主要研究终点。

石药集团：1、附属公司上海津曼特开发的首创在研药物JMT（CD20/SIRPα双特异性融合蛋白）治疗晚期非霍奇金氏淋巴瘤的临床试验申请已获FDA批准。2、注射用多西他赛（白蛋白结白型）Ⅰ期临床试验完成首例患者给药。3、附属公司欧意药业开发的注射用两性霉素B胆固醇硫酸酯复合物获药品注册批件，为国内该品种首仿上市。

歌礼制药：拟启动ASC40（FAS抑制剂）联合贝伐珠单抗治疗高级别星形细胞瘤首次复发的中国患者的关键性II期临床试验。

云顶新耀：ADC药物Trodelvy（TROP2）治疗多种有TROP-2高表达癌症的Ⅱ期篮式临床试验申请获得批准。

翰森制药：附属公司江苏豪森药业研发的来那度胺胶囊已获得药品注册批件。

创新药企年报汇总

信达生物：年年度总收入38.44亿元，亏损及全面开支总额9.98亿元，研发开支18.52亿元。

君实生物：年年度营业收入15.95亿元，归母净利润-16.69亿元，扣非净利润-17.09亿元，EPS为-2.03元。

康方生物：年年度其他收入及收益净额1.24亿元，年内亏损13.21亿元，研发开支7.69亿元。

百济神州：年年度收入总额3.09亿美元，公司应占亏损净额15.97亿美元，研发开支12.95亿美元。

康希诺：年年度营业收入2,万元，归母净利润-3.97亿元，扣非净利润-5.11亿元，EPS为-1.72元。

和铂医药：年年度收入1,万美元，年内亏损2.97亿美元，研发开支5,万美元。

歌礼制药：年年度收入3,万元，年内亏损2.09亿元，研发成本1.09亿元。

翰森制药：年年度收入86.90亿元，年内收益25.69亿元，研发开支12.52亿元。

金斯瑞：年年度收益3.91亿美元，年内亏损2.81亿美元，研发开支2.63亿美元。

前沿生物：年年度营业收入4,万元，归母净利润-2.31亿元，扣非净利润-2.40亿元，EPS为-0.80元。

微芯生物：年年度营业收入2.69亿元，归母净利润3,万元，扣非净利润万元，EPS为0.08元。

亚盛医药：年年度收益1,万元，年内亏损6.78亿元，研发开支5.65亿元。

传奇生物：年年度收益7,万美元，年内亏损3.03亿美元，研发开支2.32亿美元。

本周，国产新药IND数量为10个：

全球新药速递

Ionis反义寡核苷酸治疗遗传性血管水肿Ⅱ期临床成功

3月29日，IonisPharmaceuticals宣布其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法IONIS-PKK-LRx在Ⅱ期临床试验中达到主要终点和次要终点。与安慰剂相比，显著降低遗传性血管水肿（HAE）患者的疾病发作次数。在试验的第5周至17周内，每月HAE疾病发作次数平均减少了97％。

Ionis公司开发的IONIS-PKK-LRx是利用该公司配体偶联反义技术（LICA）开发的ASO疗法，通过在ASO上偶联GalNAc3分子，靶向肝脏递送IONIS-PKK-LRx。它通过与编码血浆前激肽释放酶的mRNA结合，降低前激肽释放酶表达，抑制血浆激肽释放酶活性，并减少缓激肽的释放。

在该项Ⅱ期临床试验中，20名Ⅰ型或Ⅱ型HAE成人患者随机接受每月一次皮下注射IONIS-PKK-LRx（n=14）或安慰剂（n=6），持续17周。试验结果显示，在试验第1周~第17周内，IONIS-PKK-LRx治疗组的HAE发作次数平均降低了90%（p0.）。

FDA拒绝K药三阴乳腺癌辅助治疗上市申请

3月30日，FDA拒绝了默沙东PD-1单抗Keytruda用于早期三阴乳腺癌术前及术后辅助治疗的申请（sBLA）。

本次FDA的决定主要基于Keynote-研究的中期分析数据。Keynote-是一项随机、双盲、全球多中心Ⅲ期临床试验，评估Keytruda联合化疗用于三阴乳腺癌术前新辅助治疗，以及Keytruda用于三阴乳腺癌术后辅助治疗的疗效，其双重主要终点分别为pCR（病理完全缓解率）和EFS（无事件生存期）。

中期分析数据显示，Keytruda治疗组和安慰剂组的pCR分别为63%和55.5%，仅提高了7.5%。此外，EFS终点亦未达到其预先规定的统计显著性阈值。

赛诺菲CD38单抗治疗多发性骨髓瘤获FDA批准

3月31日，赛诺菲宣布CD38抗体Sarclisa?（Isatuximab）联合卡非佐米和地塞米松治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者（经过1-3种前期治疗）获得FDA批准，这是Sarclisa斩获的第二项FDA批准。

Sarclisa是一种单克隆抗体，可与骨髓瘤细胞上表达的CD38受体特异性结合。它通过多种作用机制发挥作用，包括诱导肿瘤细胞发生凋亡和调节免疫反应。

FDA的批准基于随机双盲，开放标签Ⅲ期临床试验IKEMA的结果。试验结果显示，与标准Kd疗法（卡非佐米和地塞米松）相比，Sarclisa组合疗法将疾病进展或死亡风险降低45%（HR=0.，p=0.）。截至中期分析时，接受Kd治疗组的mPFS为19.15个月，而接受Sarclisa联合治疗的患者的mPFS尚未达到。

FGFR抑制剂治疗胆管癌获FDA突破性疗法认定

4月1日，日本大鹏药品（TaihoPharmaceutical）和旗下TaihoOncology宣布，美国FDA授予不可逆FGFR抑制剂Futibatinib突破性疗法认定，用于治疗经治局部晚期或转移性胆管癌患者（携带FGFR2基因重排或融合）。

Futibatinib是一款选择性、不可逆FGFR1-4小分子抑制剂。它通过与FGFR1-4的ATP结合“口袋”不可逆地共价结合，抑制FGFR介导的信号传导，从而抑制携带FGFR1-4基因变异的肿瘤细胞增殖。该药物已经在年获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胆管癌。

该突破性疗法认定的授予基于名为FOENIX-CCA2的Ⅱ期临床试验结果。ESMO公布的中期数据分析显示，在67名随访时间超过6个月，携带FGFR2基因融合或重排的肝内胆管癌患者中，Futibatinib治疗的ORR为37.3%，DCR为82.1%，mDOR达8.3个月，mFPS达7.2个月。

赛诺菲/再生元PCSK9单抗新适应症获FDA批准

4月1日，FDA宣布批准Praluent（阿利西尤单抗）用于纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者的新适应症上市申请（sBLA）。

阿利西尤单抗是美国首个获批的PCSK9抑制剂，于年7月获FDA批准，年9月获EMA批准上市，此前获批的适应症为杂合子家族性高胆固醇血症和动脉粥样硬化心血管疾病的预防。

新适应症的获批是基于一项随机、双盲的临床试验。45位患者每2周给予mg阿利西尤单抗，另外24位患者给予同等剂量安慰剂。治疗的同时，患者们也使用其他降脂药以降低LDL-C。其主要终点指标是LDL-C在12周治疗后相较于基线的降低程度。结果显示，在治疗12周后，阿利西尤单抗治疗组的患者LDL-C水平平均降低27%，而安慰剂组平均升高了9%。

吉利德CAR-T疗法向FDA递交sBLA申请

4月1日，吉利德子公司Kite宣布已向FDA递交Tecartus的生物制剂许可申请（sBLA），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）。

Tecartus此次sBLA申请是基于一项名为ZUMA-3的临床研究数据，该研究是一项正在进行的国际多中心Ⅰ/Ⅱ期研究，评估了Tecartus针对接受过标准系统治疗或造血干细胞移植后难治性或复发的ALL成年患者的疗效，该研究结果尚未公布。

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具体内容详见华创证券研究所2月28日发布的报告《华创医药创新药周报》

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